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En esta foto de archivo del 4 de octubre de 2017, el doctor Albert Maguire, a la derecha, revisa los ojos de Misa Kaabali, de 8 años, en el Hospital de Niños de Filadelfia. Misa tenía 4 años cuando recibió su tratamiento de terapia genética. (AP Photo/Bill West) (Bill West)
El Luxturna, un medicamento contra la degeneración hereditaria de la retina que puede desembocar en la ceguera total, se venderá por $850.000 (casi ¢500 millones) en Estados Unidos, lo que lo hace en uno de los tratamientos más caros del mundo.
Se administra en una sola dosis, dijo su fabricante, la firma de biotecnología Spark Therapeutics, con sede en Filadelfia (este).
El medicamento costará $425.000 por ojo pero el precio final se mantiene por debajo del millón de dólares que se estimaba inicialmente cuando recibió la autorización de la agencia de medicamentos de Estados Unidos, la FDA, a mediados de diciembre.
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El anuncio surge en pleno debate sobre el alto precio de los medicamentos en Estados Unidos, en especial los de los tratamientos calificados como innovadores, y probablemente suscite protestas.
Anticipándose a las críticas, Spark prometió reembolsar a los pacientes si el tratamiento no era efectivo y también planea solicitar a las autoridades sanitarias que autoricen un pago por etapas.
La firma de biotecnología sigue así el enfoque adoptado recientemente por el laboratorio suizo Novartis al comienzo de la comercialización de Kymriah, destinado a tratar una forma muy agresiva de leucemia en niños y adultos jóvenes.
El laboratorio suizo se comprometió a devolver el dinero a las aseguradoras y los pacientes en caso de ineficacia de este tratamiento, que se vende en $475.000.
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Luxturna es considerado el primer fármaco estadounidense basado en la terapia genética, que consiste en corregir un defecto genético mediante la reparación del gen defectuoso.
Actualmente hay registros de unos 1.000 casos de personas en Estados Unidos que sufren de degeneración hereditaria de la retina, también conocida como degeneración macular hereditaria, y se esperan entre 10 y 20 casos nuevos por año en los próximos años.
Aparte del Luxturna, otros medicamentos se acercan al millón de dólares en la actualidad, aunque en algunos casos requieren varias dosis.
Es el caso de Spinraza (Nusinersen en Europa), desarrollado por Biogen e Ionis Pharmaceuticals contra la atrofia muscular, y Soliris, fabricado por Alexion Pharmaceuticals para tratar una rara enfermedad renal. Ambos cuestan alrededor de $750.000.
El medicamento más caro del mundo, sin embargo, es Glybera, el primer fármaco genético vendido en un millón de dólares por el grupo holandés UniQure para curar varias enfermedades genéticas.
